果果能在家看病了 青岛有了庞贝症治疗中心

    青岛新闻网7月19日讯（记者 于泓）“能在青岛的医院买到救命药，对于我们家长来说，绝对是一个天大的好消息。”7月19日上午，在青岛妇儿医院刚刚为果果办理好入院手续，等待孩子用药的果果妈妈侯文文激动地说。

    提起果果，相信很多青岛市民并不陌生。2015年，还不满一岁的果果被检查出患有庞贝氏症。这是一种由基因缺陷引起的先天性疾病，发病率在四万到五万分之一，其中0-2岁患者相对集中且死亡率较高。而治疗这种病的特效药“Myozyme酶”此前一直依赖于海外代购，药品使用计量根据患者体重计算，每公斤体重对应20毫克的药物，一支“Myozyme酶”的市场售价为5645元，患者需要每半月注射一次，即便是一个体重只有10公斤的孩子，一个月的治疗费用也要5万元。

    果果的遭遇被媒体报道之后，获得了社会各界的广泛关注，好心人自发捐款为果果筹集到了百万元的药款。因为用药及时，果果也成为了全国首例用药时间最长、身体发育最好的幼儿庞贝症患者。

    今年4月份，果果的救命药“Myozyme酶”被国家食品药品监督管理局特批在国内上市，对于果果一家来说，结束了用药必须海外代购的历史，而更令果果妈激动的是，青岛妇儿医院被中国庞贝氏病研究中心推荐成为国内首批、山东省唯一一家罕见病庞贝氏病的治疗中心，果果用药不用再跑去北京，在家门口就能接受到最专业的治疗。

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