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10个基因突变常导致癌症 美批准第二种基因疗法

来源:新华网 作者: 2017-10-20 17:10:12 字号:A- A+

研究发现癌症常由不到10个基因突变造成

新华社华盛顿10月19日电(记者 林小春)一项新研究19日说,平均而言,导致一种癌症发生的基因变异数量介于1到10个之间。

这项发表在新一期美国《细胞》杂志上的研究说,对不同癌症类型,所需的致癌基因突变数量大不相同。比如,肝癌大约需要4个突变,而结肠直肠癌需要10个突变。

“我们解答了自20世纪50年代以来癌症研究领域一个长期争论的问题:一个正常细胞需要多少个(基因)突变变成癌细胞?”研究负责人、英国桑格研究所的彼得·坎贝尔在一份声明中说,“我们的答案是:少数几个就够了。”

研究人员采用分子进化相关方法,对29种癌症的7664个肿瘤样本进行分析后得出上述结论。

该研究还发现,这些关键性致癌突变几乎有一半发生在尚未被确定与癌症相关的基因中,说明更多致癌基因仍有待被发现。

美国批准第二种癌症基因疗法

在第一种癌症基因疗法获得批准上市仅一个多月后,美国政府又批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗特定淋巴癌患者。

美国食品和药物管理局本周发表声明说,已批准美国风筝制药公司的Yescarta基因疗法,用于治疗对至少2种治疗方案无响应或治疗后复发的特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者。

美药管局局长斯科特·戈特利布说,这是重病治疗科学范式发展过程中的又一里程碑。在几十年内,基因疗法就从癌症治疗的一种前景概念发展成现实解决方案。

美药管局指出,超过100名复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者参与的临床试验表明,Yescarta疗法完全缓解率达到51%。

但鉴于这种疗法潜在的严重副作用,美药管局要求给它加上警示说明,提示它有可能造成“细胞因子释放综合征”,严重时可能危及患者生命。

今年8月,美国吉利德科技公司宣布,已与风筝制药公司就以119亿美元收购后者达成一致。吉利德科技公司在一份声明中说,Yescarta疗法在美国的定价是37.3万美元。

这种疗法属于近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法,它先从患者自身采集免疫T细胞,然后加入一种基因以识别并攻击癌变细胞,最终重新注入患者体内用于治疗。

今年8月底,美药管局批准瑞士诺华公司的一种CAR-T疗法,用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者,其定价为47.5万美元,但如果第一个月没有效果将不收费。

目前除诺华和风筝制药公司,美国朱诺治疗公司也在积极研发CAR-T产品。不过,今年早些时候,因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件,朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。

作为一种突破性疗法,CAR-T疗法为一些癌症患者带来了希望,但它潜在的严重副作用和高昂价格也带来一些争议。

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