中国抗淋巴瘤联盟主席马军告诉记者,从2014年的临床研究至今,中国共有1700多人次使用了西达本胺,他本人会诊的300多位淋巴瘤患者使用了这种国产创新药之后,产生了很好的疗效。
中国抗淋巴瘤联盟主席马军:我们总结了768例病人,完全缓解率大约是32%左右,如果要是加上它的,我们所说的部分缓解,它可能能达到58%—62%之间,所以它是很少的一个单药就能获得这么好的疗效。
上个世纪90年代,鲁先平在中国协和医科大学读完分子生物学与肿瘤生物学的博士之后,远赴美国加州大学药理系做博士后研究,1998年,年仅36岁的鲁先平担任了一家大型跨国生物医药企业Galderma(高德美实验室)北美中心的研发主任,虽然身居美国企业高管,鲁先平却时刻关注祖国医药行业的发展。
鲁先平:当我回来创业的时候,其实中国的医药市场,大概98%都是仿制药,创新的肿瘤药是特别的缺乏。
研制出百姓用得起的创新药,这在是鲁先平心中一直是一个结。2000年,鲁先平放弃在美国的高薪工作和优越生活,把妻子和两个年幼的孩子留在美国,独自回国,联合宁志强、程京等5位资深留美的跨国药企高管和大学教授,在深圳成立微芯生物科技有限责任公司。这个海归研发团队唯一的目标,就是做出中国真正的原创新药。
原创新药的开发,绝对不是一件简单的事情,国际医药界有个通行的说法:研制一款创新药很难逃出“双十”的魔咒,耗时10年时间,投入10亿美金,过程异常艰辛。高风险、高投入、投资期长,使大部分药企都望而却步。
2001年成立之初,微芯生物拿到了一笔5000万元的风险投资,开始研发。但研发团队很快发现,这对于不断投入的巨大的研发成本而言,只是杯水车薪。创新药的研发投入像“无底黑洞”一样,越来越大,面对市场和政策上的压力,一方面融不到资,另一方面老股东也不敢继续投资,?2005年微芯生物已经是举步维艰了,这个20多人的海归研发团队几乎陷入了绝境。
为了节省研发的开支,这支海归团队的领头人鲁先平当即做出了一个惊人的决定,海归团队的工资砍去60%,这个决定使公司的研发成本降低不少,但同时也意味着海归团队中的不少科学家很难以这样的工资水平在海外养家糊口。几位海归创始人不得不遗憾地选择退出,离开了这个创业团队。从2004年到2006年,由于资金短缺,微芯公司的运营非常困难,但是与此同时,团队在创新研发的推进上却取得了成功,在中国首次对两个原创新药都进行了首次进入人体实验的申请。
为了尽快走出困境,万般无奈之下,鲁先平把刚刚完成临床前评价的“西达本胺”除中国以外的专利开发权,许可给美国一家企业进行联合开发,这在中国医药史上还属首次。并且,把微芯生物自主建立的化学基因组筛选平台开放给跨国药企和科研院所使用,由此获得了急需的研发资金。
一直以来,我国的医药行业都是从海外引进先进的专利技术,但是微芯公司却把专利技术授权给海外,并取得了可喜的效果。这一举措立即让国内的投资者看到了我国原创新药的价值,纷纷与微芯公司洽谈寻找投资机会,鲁先平的海归团队第二轮融资终于在2007年完成了。
经过长达8年的三期临床试验,历经艰难曲折,2014年12月,抗肿瘤原创新药西达本胺终于获得国家食品药品监督管理总局批准上市销售,成为中国首个完成二期临床试验即获准上市的药品。西达本胺是我国化学药领域首个从结构发现到产业化完全中国原创的药物,张宗花和吴敏就是创新药的第一批受益的患者。
王成:西达本胺上来以后马上就买,花多少钱都买这个药吃,开始是自费买这个药,我算了一下花了16万,全部是自己拿出这些钱的。再加上前期治病的钱,总共花了七八十万。
采访时记者了解到,包括西达本胺在内,全球仅有4个用于治疗T细胞淋巴癌的创新药,其中两个己在美国上市,每月治疗费用高达28万元人民币和14万元人民币。王成告诉记者,西达本胺一盒13280元,患者一个月要吃两盒。而相比之下,西达本胺的疗效、安全性是最好的,而且每月费用仅为两万多元人民币,远低于国外同类药物。但是即便如此,对于不少淋巴瘤患者,这仍是一笔较为沉重的经济负担。西达本胺上市后,微芯公司又立即启动了慈善捐赠项目,捐赠的药品价值已经超过了8000万元人民币,目前已经有七、八百人收益。虽然投资人极力反对,但是鲁先平却有他自己的坚持。
鲁先平:习总书记谈了一句话,要做中国老百姓用得起的创新药和原创药,这就是十多年前我们会创微芯的时候,我们公司的愿景。